Herzmedikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie

Poloxamer 188 funktioniert wie ein chemisches Heftpflaster, das die Herzmuskelzellen stärkt. Dadurch verringert sich das Risiko eines Versagens unter Belastung.

Quelle: bbc.co.uk
Quelle: bbc.co.uk

(pte/he-Ann Arbor) – Wissenschafter der University of Michigan http://www.umich.edu haben ein Verfahren zur Verhinderung eines Herzversagens in Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gefunden. Viele der Patienten sterben aufgrund von Herzproblemen bereits vor dem 30. Lebensjahr. Das Medikament Poloxamer 188 kommt als chemisches Heftpflaster zum Einsatz, das die Herzmuskelzellen stärkt. Dadurch verringert sich das Risiko eines Versagens unter Belastung. Bisher wurde das Medikament an Mäusen getestet. Die Wissenschafter erklärten gegenüber Nature, http://www.nature.com dass die Wirksamkeit auch beim Menschen gegeben sein sollte. Die aktuelle Studie macht zusätzlich erstmals sichtbar, was bei DMD mit Herzmuskelzellen geschieht.

DMD wird durch eine genetische Mutation jenes Gens verursacht, das für die Produktion des Proteins Dystrophin verantwortlich ist. Die Folge sind eine fortschreitende Schwächung und ein Abbau der Muskeln im Körper. Durch die Untersuchung von Mäusen mit dieser Mutation erkannten die Wissenschafter, dass sich die Herzmuskelzellen nicht so leicht entspannten und ausdehnten wie bei gesunden Tieren. Dieser Umstand macht sie anfälliger für Schädigungen. „Sie sind steifer als normale Herzmuskelzellen und schadenanfällig, wenn sie gedehnt werden.“ Poloxamer 188 fungiert in diesem Zusammenhang als chemisches Dichtungsmittel. Um seine Wirksamkeit zu testen wurde eine spezielle Dehnungsmaschine für die Herzmuskelzellen entwickelt. Ohne Medikament wurden die Zellen instabil, begannen zu zittern und zeigten Anzeichen von Schädigung. Mit Poloxamer 188 agierten die Herzmuskelzellen problemlos wie gesunde Zellen.

Als die Wissenschafter das Medikament Mäusen mit DMD verabreichten, zeigte sich, dass es das Volumen der entscheidenden Herzkammer wieder dem Volumen eines normalen Tieres angleichen konnte. In einem nächsten Schritt verabreichten sie den mit Poloxamer 188 behandelten DMD Mäusen ein anderes Medikament, um das Herz für 30 Minuten stärker zu belasten. Keines dieser Tiere erlitt einen Herzanfall. 40 Prozent der Mäuse, die nur das zweite Medikament erhielten, erlitten einen Herzanfall. Poloxamer 188 wurde bereits bei Patienten mit Sichelzellenanämie gestestet und erwies sich im kurzfristigen Einsatz als sicher. Dabei handelte es sich um einen Zeitraum von 24 Stunden. Zahlreiche weitere Studien seien jedoch erforderlich, um diese Wirksamkeit sicherzustellen. Der leitende Wissenschafter Joseph Metzger erklärte, dass dabei die Klärung offener Fragen in den Bereichen Dosierung und Langzeitsicherheit von entscheidender Bedeutung sei. Dafür seien jedoch mehrere Jahre Forschungsarbeit mit Versuchstieren erforderlich